源于446亿收购！这款自免疗法上市在即-九游会官方网站登录

当地时间8月29日，强生宣布已向fda提交了一份生物制品许可申请（bla），寻求全球首次批准其在研的新生儿fc受体（fcrn）靶向抗体疗法nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gmg），该上市申请是基于三期临床vivacity-mg3的数据。

据悉，nipocalimab最初由anaptysbi开发，之后卖给了momenta公司。2020年8月，强生宣布以65亿美元（按照2020年8月31日1美元对人民币6.8605元汇率计算，约合人民币446亿元）价格收购momenta，从而获得了后者的核心产品管线nipocalimab，深化在自身免疫病领域的布局。

全球患者60万，各年龄段均有发病

重症肌无力（mg）是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响，各年龄段均有发病。当重症肌无力患者出现肢体肌肉群受累即称为全身型重症肌无力，超过85%（即约60万患者）的重症肌无力患者在发病后24个月内会发展为全身性重症肌无力（gmg），表现为极度疲劳，并且在面部表情、言语、吞咽以及行动方面出现显著困难，导致明显的肌无力甚至危及生命，严重损害患者的活动能力和生活质量。

大多数全身性重症肌无力患者有igg自身抗体，其中约有75%—80%乙酰胆碱受体抗体阳性。fcrn拮抗剂作用机制独特，能特定高效靶向清除免疫球蛋白g(igg)，且对非igg免疫球蛋白影响很小，从而治疗由致病性igg抗体介导的自身免疫性疾病，包括重症肌无力、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（cidp）和天疱疮（pv）等疾病，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。

nipocalimab是一款靶向新生儿fc受体的单克隆抗体，可以选择性地阻断fcrn以降低循环igg抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。今年6月，强生宣布其靶向fcrn的抗体疗法nipocalimab在全身性重症肌无力患者中的3期vivacity-mg3研究取得了积极结果，为此次申请上市提供了重要依据。

数据显示，在全身性重症肌无力患者中，以24周内mg-adl评分从基线改善为主要终点，nipocalimab与标准治疗(soc)联用的患者疗效优于安慰剂加soc。

此外，该试验还达到了多个关键的次要终点：在第22周和第24周，通过定量重症肌无力（qmg）评分测量显示，nipocalimab soc组与安慰剂 soc组相比，显著改善(p<0.001)；在第22、23和24周，nipocalimab soc的mg-adl反应(比基线改善≥2点)与安慰剂 soc相比，显著更高(p=0.021)，进一步强调了nipocalimab治疗对减轻gmg患者日常生活影响的潜力。

fda和ema已授予nipocalimab多项关键认定，包括：fda曾授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（hdfn）的孕妇，以及授予其快速通道资格用以治疗hdfn、gmg、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（waiha）、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（fnait）。ema曾授予其孤儿药称号，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（hdfn）的孕妇。

此外，由于nipocalimab具有治疗多种自身免疫疾病的潜力，这款疗法今年年初被行业媒体evaluate列为十大潜在重磅在研疗法之一。

多家药企抢滩fcrn靶向药物，国内已有产品上市

事实上，强生的nipocalimab疗法，源自一笔4年前65亿美元的收购。

2020年8月，强生宣布以65亿美元价格收购momenta，从而获得了后者的核心产品管线nipocalimab，深化在自身免疫病领域的布局。2020年10月，根据相关法律规定，强生旗下全资子公司 vigor sub 进行相关付款事宜。此前新闻稿显示，强生收购 momenta 的核心原因就在于这款抗 fcrn 单抗药物 nipocalimab（m281）。强生方面认为，这是一款经过临床验证的潜在一流产品。

近年来，自免药物一直是强生的核心支柱，remicade（英夫利昔单抗）、stelara（乌司奴单抗）、tremfya（古塞奇尤单抗）、simponi/ simponi aria（戈利木单抗）等产品都为其贡献了重要的收入。

其中，英夫利昔单抗自上市以来，累计为强生贡献了超900亿美元的营收，另一款产品乌司奴单抗在2023年销售额突破百亿美元，也是强生的重磅支柱产品。

然而，这两款产品都面临专利到期问题，为了填补专利悬崖，强生也在积极寻找新的突破，如fcrn单抗nipocalimab、口服小分子il-23抑制剂jnj-2113等自免管线。

除了强生重押fcrn单抗之外，目前全球范围内已有argenx、优时比、再鼎医药、石药集团、和铂医药等多家药企布局该赛道，亦有数款产品已成功商业化。

在海外，早在2021年12月，fda就已批准argenx的fcrn拮抗剂efgartigimod（中文名称：艾加莫德）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（achr）抗体阳性的成人全身性重症肌无力。2023年，efgartigimod销售额高达11.9亿美元。2023年5月，fda批准优时比（ucb）的fcrn单抗rystiggo（rozanolixizumab）的上市申请，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。

在国内，2021年1月，再鼎医药以7500万美元的预付款（总额1.75亿美元）与argenx合作，获得艾加莫德的中国权益。2024年7月16日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局（nmpa）已批准艾加莫德皮下注射的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（achr）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gmg）患者。值得一提的是，这是国内首个获nmpa批准的治疗全身型重症肌无力的皮下注射制剂，为gmg患者提供了更多的治疗灵活性和选择性。

此外，据cde公示，2024年7月18日，和铂医药已向国家药监局重新递交了fcrn抗体巴托利单抗，治疗全身型重症肌无力的上市申请。期待更多fcrn抗体获批上市，为庞大的自免市场带来更多可及性产品。