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ionis公布反义寡核苷酸新药iii期研究完整数据-九游会官方网站登录

4月7日,ionis pharmaceuticals公布了olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(fcs)的iii期balance研究全部结果,每月80mg olezarsen治疗组在6个月时达到了显著降低患者甘油三酯水平的主要终点。此外,olezarsen还能持续降低载脂蛋白-iii(apoc-iii)水平。更为重要的是,与安慰剂相比,在12个月治疗期内olezarsen降低了急性胰腺炎的发生率。

ionis公布反义寡核苷酸新药iii期研究完整数据

家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病,由脂蛋白酶(lpl)功能受损引起,其特征为甘油三酯水平极高。据统计,全球每百万人中有1-2人受到影响。除了疲劳、严重复发性腹痛等慢性健康问题外,fcs患者发生急性胰腺炎的风险也很高。

olezarsen(ionis-apociii-lrx)是一种新型n-乙酰半乳糖胺(galnac)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏apoc iii mrna,可以选择性地抑制apoc iii的合成。而抑制apoc iii的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。

balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的iii期临床试验,共招募了66例成人fcs患者,这些患者接受了包括他汀类药物、贝特类药物和omega-3脂肪酸等在内的背景治疗。在该研究中,患者1:1:1随机皮下注射50、80mg olezarsen或者安慰剂,每4周1次,持续53周。主要终点是与安慰剂相比,6个月时治疗组患者空腹甘油三酯水平相较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时的患者甘油三酯水平以及急性胰腺炎事件发生率。

结果显示,80mg剂量组中,olezarsen达到了主要终点,6个月时经安慰剂调整后患者甘油三酯水平较基线有统计学意义降低(44%,p<0.001);从6个月到12个月,患者甘油三酯水平持续降低,经安慰剂调整后降低了59%;apoc-iii水平经安慰剂调整后在6个月、12个月时较基线分别减少74%、81%。

50mg剂量组中,olezarsen也降低了甘油三酯水平,但6个月后与安慰剂相比并无统计学意义降低(22%,p=0.078);从6个月到12个月,经安慰剂调整后甘油三酯水平减少44%。

此外,与安慰剂组(11次)相比,olezarsen治疗的患者12个月期间急性胰腺炎事件明显减少,其中80mg、50mg剂量组都只发生过1次。安慰剂调整后,接受olezarsen治疗的患者全因住院率较基线降低了84%。总体而言,olezarsen安全性和耐受性良好。

(责任编辑:zx0600)

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